據中國醫(yī)藥報訊 FDA日前公布《擴大試驗藥物治療人群》及《試驗藥物收費》兩項最終規(guī)定，允許實施“風險評價與減輕戰(zhàn)略”（REMS）的試驗藥物用于通常不符合治療標準的患者；并對試驗藥物收費作出明確規(guī)定。

　　這項最新規(guī)定擴大了獲得試驗藥物的治療人群，在明確程序和標準的條件下，試驗藥物可用于更廣泛的患者群；收費規(guī)定明確了試驗藥品用于臨床試驗或擴大獲得計劃后，生產企業(yè)從患者收回產品成本的情形及種類。

　　這項最終規(guī)定允許在緊急及非緊急情況下，按照治療方案或者臨床試驗申請（IND）將個人獲得試驗藥物的范圍擴大到中等規(guī)模人群及更大規(guī)模人群。但是試驗藥品被批準擴大使用要滿足3個條件：患者或人群必須是患有嚴重疾病或立即危及生命的疾病，無相當或滿意的替代治療手段；產品的潛在收益與產品潛在風險必須合理；通過擴大獲得計劃提供的藥品不能干擾支持產品上市批準的臨床試驗。

　　一般情況下，已批準產品的未批準適應證不適用于擴大獲得規(guī)定，但有兩個例外，FDA對此作出的解釋是：首先，已經批準藥品的新適應證涉及不同的給藥途徑或劑型時適用；其次，對實施了REMS的藥品，允許符合REMS條件的患者接受藥物。

　　有關試驗藥物收費最終規(guī)定，旨在消除藥品生產企業(yè)及非營利機構研究用于嚴重病癥的藥品的資金壁壘。規(guī)定解決了臨床試驗及擴大獲得計劃下的產品補償問題。規(guī)定只允許為促進開發(fā)具有前景的試驗新藥或適應證而收費，否則產品開發(fā)難以為繼。希望收費的產品，申請人首先需要出具潛在的臨床收益證據，表明它對某種疾病或病癥的療效明顯優(yōu)于現有產品；其次必須表明研究中獲得數據對確認安全性和療效是有必要的。由于生產的復雜性、資源稀缺、產品需求量大或其他因素，藥品成本會過高，申請人承擔著臨床開發(fā)可能會終止而帶來的負擔，在評價成本是否過高時會考慮申請人的資源，申請人需要向FDA提交財務信息。

　　這項規(guī)定要求，希望收回擴大獲得計劃中產品成本的申請人，必須提供合理的保證，證明收費不會干擾產品上市批準開發(fā)。FDA通常會給擴大獲得藥品授權1年收費，但也會根據申請延長一段時間。

　　規(guī)定要求，在臨床試驗的情況下，只能收回試驗藥物生產的直接成本，包括藥品生產的單位成本，或者從其他生產來源購買的成本，以及運輸、儲存成本。此外，申請人可以回收用于中等規(guī)模的患者人群、治療試驗新藥申請及治療協(xié)定的擴大使用計劃成本。