骨髓抑制（最低值1～2周，一般維持7～10天，3～5周恢復(fù)）、脫發(fā)、消化道反應(yīng)、口腔炎、膀胱炎，個別報告有肺炎、過量的抗利尿激素（ADH）分泌等。一般劑量對血小板影響不大，也很少引起貧血。此外，環(huán)磷酰胺可殺傷精子，但為可逆性。超高劑量時（>120mg/kg）可引起心肌損傷及腎毒性。

肝腎功能異常時可使CTX毒性加強，藥酶誘導(dǎo)劑如巴比妥類、皮質(zhì)激素、別嘌呤醇及氯霉素等對本品的代謝、活性和毒性均有影響，并用時應(yīng)注意。本品的代謝物對尿路有刺激，故應(yīng)用時應(yīng)鼓勵病人多飲茶水。